Американские ученые воспользовались методикой «редактирования ДНК», чтобы вылечить болезнь печени у мышей. Через несколько лет эта же технология может быть использована для лечения синдрома Дауна и других генетических расстройств.
Технология геномного редактирования получила название Crispr. Она уже прошла успешное испытание на мышах с болезнями печени, так что очень скоро ее смогут использовать и на людях. Crispr позволяет совершать небольшие изменения в огромной базе данных молекулы ДНК с исключительной аккуратностью и точностью.
Так, ученые исправили всего одну «букву» в генетическом алфавите мутировавшего гена, связанного с метаболизмом печени у мышей, что привело к их выздоровлению.
Как утверждают авторы исследования из Массачусетского университета технологий, та же самая мутация гена вызывает наследственные болезни печени у людей. А значит, у науки появилась надежда на скорое проведение клинических испытаний Crispr среди пациентов, что может произойти в ближайшие годы. Ученые полагают, что с помощью адресного воздействия на ДНК появятся способы лечения таких недугов, как серповидно-клеточная анемия, синдром Дауна и хорея Гентингтона.
Технология Crispr использует «специфические ферменты» для воздействия на особые зоны 23 пар человеческих хромосом, не вызывая при этом нежелательных мутаций или сбоев. Эти ферменты были обнаружены в 1987 году, причем изначально их называли «мусором ДНК». Только потом ученые определили, что они используются бактериями в организме для защиты от вирусов. Но по-настоящему их потенциал раскрылся только два года назад, когда обнаружилось, что их можно комбинировать с проникающими в ДНК ферментами Cas9, которые способны «редактировать» геном.
